Bong bóng em bé: sớm hy vọng điều trị?

Bong bóng em bé: sớm hy vọng điều trị?



We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Một chút hy vọng cho bong bóng em bé. Một thử nghiệm liệu pháp gen mới, để điều trị cho những đứa trẻ này mắc bệnh làm mất khả năng phòng vệ miễn dịch và buộc chúng phải sống trong bong bóng vô trùng từ khi sinh ra, nên bắt đầu vào mùa thu. (Tin tức ngày 26/07/10)

  • Vào tháng 3 năm 1999, một nhóm các bác sĩ người Pháp đã điều trị lần đầu tiên bằng liệu pháp gen "bong bóng trẻ em", trẻ em bị mất khả năng phòng vệ miễn dịch và buộc phải sống trong phòng vô trùng. Kết quả rất đáng khích lệ vì hôm nay, 7 trong số những đứa trẻ được điều trị ở Pháp đã được điều trị này đang hoạt động tốt và có một cuộc sống bình thường.

Một thử nghiệm lâm sàng mới vào mùa thu

  • Mười một năm sau, cùng một nhóm vừa nhận được sự chấp thuận của các cơ quan y tế cho một thử nghiệm lâm sàng mới, sẽ bắt đầu vào mùa thu, cho 5 trẻ em mắc bệnh tương tự, DICS-X. Bệnh di truyền hiếm gặp này được đặc trưng bởi sự vắng mặt hoàn toàn của các tế bào bảo vệ chống lại nhiễm trùng. Ngày nay, phương pháp duy nhất là ghép tủy xương.

Liệu pháp gen, nó hoạt động như thế nào?

  • Liệu pháp gen này liên quan đến việc chèn một bản sao bình thường của gen bị thay đổi vào cơ thể của những đứa trẻ bị bệnh. Gen "thuốc" này được đưa vào bên ngoài cơ thể (ex vivo) vào tế bào của trẻ thông qua "vec tơ virus". Vectơ này cho phép sự xâm nhập của gen vào tế bào, đưa nó vào bộ gen và sản xuất protein bị lỗi ở trẻ em. Khi bước này được hoàn thành, các tế bào "đã sửa" được truyền lại cho bệnh nhân.

Stéphanie Letello